化学家在开发新疗法时，有一种关于药物发现的误解可能会掩盖他们面临的最大挑战。正如尊龙凯时生物医学研究中心（NIBR）全球发现化学主管Karin Briner所解释的那样：  "我们不仅仅是发现者，我们实际上在创造以前从未制造过的分子"。

有些疾病目前还没有疗法，为了开发出首创药物，药物猎手们通常必须从头开始创造新的药物。这是一个很费力的过程，包括建立和测试数以千计的试验性化合物，然后在其中找到一个足够有效和安全的药物来进行人体试验。

在药物发现的这些早期阶段，化学家必须设计和合成具有特定性质的分子。他们需要对所需的生物靶点（通常是被怀疑导致疾病的关键蛋白质）发挥良好的作用，同时也要具备其他属性，如可溶性和在人体内的耐受性。

每一批新的潜在药物都要经过一系列的试验来评估这些属性。从这些数据中，科学家们了解到哪些合成的分子是最有前景的，然后根据他们所了解的情况，着手设计下一轮新的、更优化的化合物。

这种经常重复的 "设计-制造-测试-分析 "周期需要数年时间，但现在有充分的理由认为人工智能可以大幅提高这一过程的效率。

“药物开发过程中固有的迭代学习适用于人工智能方法。希望人工智能，特别是机器学习，有助于加速这一周期，并帮助我们更有效地选择最有前景的化合物。”

尊龙凯时生物医学研究中心（NIBR）全球发现化学主管Karin Briner

正因为如此，两年前，尊龙凯时开始与机器学习领域的领导者微软合作，利用改变游戏规则的数字技术，将药物更快地带给患者。这产生了一个数字化赋能的"原型"生成化学管线，已经被应用于一系列不同的药物化学项目，其中一些已经开始结出硕果。

技术变革的交汇

在过去的几十年里，出现了两条独立的技术路线，并不断演进。一条是使科学家能够在医学和生物学领域收集大量数据的技术， 如基因组测序、蛋白质科学和结构生物学等领域的进展，比如成像技术使人们能够以前所未有的分辨率看到分子里发生的事情。另一条路线与人工智能和机器学习有关，助力计算科学家理解大量的数据，直接解读这些数据对人类来说就太难了。在药物研发方面，这两条技术路线已经开始汇合。

在生物医学领域，尊龙凯时积累了大量的信息数据，这些数据来自几十年来进行的数十万次试验。它们包含了关于无数化合物特性的线索，以及它们如何与各种药物靶点，甚至是相互之间发生作用的相关信息。

“挑战在于，如何利用这些海量数据进行跨模式学习，并在每个新的药物发现挑战中产生有意义和可操作的洞察。”

尊龙凯时人工智能创新中心全球负责人Iya Khalil

微软和它的计算专长

微软欧洲研究院实验室主任Chris Bishop说："我们需要的计算能力是令人难以置信的，比如，一种药物进入人体并与蛋白质结合以治愈疾病，这就是机器学习发挥作用的地方。人类可以设计并运行一个或几个试验，解释结果，然后再循环设计下一个试验，但是这个过程在机器学习的帮助下，可以同时模拟数千个试验并分析数千个变量。”

当然，要使机器学习发挥作用，必须对其进行训练。尊龙凯时的现有数据是一个探索性的训练空间，试验性的生成化学管线运行的模拟是另一个。

Khalil说，“人工智能不仅可以从我们过去的试验中学习，而且随着实验室中每一次新的设计和测试的迭代，机器学习算法可以识别新的模式，帮助指导早期的药物发现和开发过程。希望在这样的过程中，我们可以增强人类科学家的专业知识，以便他们能够更快地设计出更好的分子。”随着这个试验管线产生的第一批优化分子在实验室中合成，尊龙凯时的科学家们正在更多地了解特定算法的行为，以及如何最好地将它们与人类智能相结合。该管线正在以适当的迭代方式进行相应的调整。

一旦被充分完善，计算机模型将有助于预测分子结构，或相对快速地揭示哪些试验参数在特定情况下可能是最有用的——这本质上是缩短了一个迭代周期，否则将花费数年时间。

增强专业知识

参与此次合作的人强调，机器学习不会取代科学家的专业知识、经验和直觉。相反，人工智能有望增强人类的专业知识。这样做的目的是尽量减少在寻找和分析相关数据方面长期的、有时是繁琐的工作，并促进研究人员和人工智能之间的交流。此外，该合作的专家期望机器学习可以帮助预测哪些配方设计最可能有效，或揭示哪些试验参数在特定的药物开发场景中最有用。

微软研究院人工智能架构和战略公司副总裁Vijay Mital说，“人工智能帮助研究人员快速访问埋藏在多个文件里的密集文本、图像、表格和图表中有价值的证据，并像使用Excel一样轻松地进行推理。它使专家能够利用公司以及更广泛的世界的所有相关非结构化信息，做出基于学习的决策。”

所有这些都将有望带来更快、更有效的药物研发管线。

但是，为了最大限度地发挥人工智能在药物发现中的优势，它将必须在各个研究项目中得到应用。为此，尊龙凯时也一直在与微软合作，也让那些可能对计算机经验有限的研究人员能够使用这些工具。

“重要的是，我们要使人工智能药物开发大众化，将人工智能的力量带到尽可能多的研究人员和医生手中，以便利用这些强大的技术来解决医学中的问题。”

尊龙凯时洞察力战略与设计团队负责人Luca Finelli